Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm mới đây đã phê duyệt Hemgenix - một loại thuốc mới dùng để điều trị bệnh máu khó đông. Nhà sản xuất ra loại thuốc này, công ty dược phẩm Australia CSL đã đặt giá niêm yết Hemgenix có mức giá 3,5 triệu USD/liều. Điều này đã khiến cho Hemgenix trở thành loại thuốc đắt nhất thế giới được FDA phê duyệt ở thời điểm hiện tại.
Theo phân tích của GoodRx, loại thuốc đắt nhất ở Mỹ trước đây là Zolgensma, được FDA phê duyệt vào năm 2019 để điều trị bệnh teo cơ cột sống, có giá 2.1 triệu USD cho 1 đợt điều trị.
Được biết, FDA đã phê duyệt Hemgenix dựa trên sự an toàn và hiệu quả đã được kiểm chứng trong 2 nghiên cứu trên khoảng 60 nam giới trưởng thành. Các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm men gan cao, nhức đầu, các triệu chứng giống cúm mùa và phản ứng nhẹ khi truyền dịch.
Hemgenix là loại thuốc sử dụng liệu pháp gene đầu tiên dành cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh máu khó đông B (Hemophilia B), một chứng rối loạn dòng chảy của máu khiến cơ thể người bệnh không thể tạo ra được loại protein cần thiết để tạo ra cục máu đông. Với mỗi 40.000 người thì có 1 trường hợp sẽ gặp chứng máu khó đông B, chủ yếu là ở nam giới.
Thông thường, người bệnh sẽ được điều trị thường xuyên bằng phương pháp truyền tĩnh mạch nhằm duy trì đủ lượng yếu tố đông máu bị thiếu. Tuy nhiên, với loại thuốc Hemgenix, người bệnh chỉ cần truyền dịch 1 lần. Liệu pháp điều trị gene Hemgenix do hãng dược phẩm CSL phát triển có bao gồm một virus được thiết kế đặc biệt để mang theo một loại gene tới gan, giúp cơ thể sản sinh ra yếu tố IX, thứ bị mất ở cơ thể những người bị mắc chứng rối loại đông máu di truyền B.
"Liệu pháp điều trị gene cho bệnh máu khó đông đã được triển khai trong hơn 2 thập ký. Mặc dù đã có những tiến bộ trong việc điều trị căn bệnh máu khó đông, nhưng việc ngăn ngừa và điều trị các đợt chảy máu có thể gây ảnh hưởng xấu đến chất lượng cuộc sống của người bệnh. Vì thế, sự chấp thuận của FDA cung cấp thêm 1 lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân và cũng thể hiện bước tiến quan trọng trong việc đổi mới phương pháp dành cho các bệnh nhân." - Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học của FDA.
Theo CNN
Theo phân tích của GoodRx, loại thuốc đắt nhất ở Mỹ trước đây là Zolgensma, được FDA phê duyệt vào năm 2019 để điều trị bệnh teo cơ cột sống, có giá 2.1 triệu USD cho 1 đợt điều trị.
Được biết, FDA đã phê duyệt Hemgenix dựa trên sự an toàn và hiệu quả đã được kiểm chứng trong 2 nghiên cứu trên khoảng 60 nam giới trưởng thành. Các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm men gan cao, nhức đầu, các triệu chứng giống cúm mùa và phản ứng nhẹ khi truyền dịch.
Hemgenix là loại thuốc sử dụng liệu pháp gene đầu tiên dành cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh máu khó đông B (Hemophilia B), một chứng rối loạn dòng chảy của máu khiến cơ thể người bệnh không thể tạo ra được loại protein cần thiết để tạo ra cục máu đông. Với mỗi 40.000 người thì có 1 trường hợp sẽ gặp chứng máu khó đông B, chủ yếu là ở nam giới.
Thông thường, người bệnh sẽ được điều trị thường xuyên bằng phương pháp truyền tĩnh mạch nhằm duy trì đủ lượng yếu tố đông máu bị thiếu. Tuy nhiên, với loại thuốc Hemgenix, người bệnh chỉ cần truyền dịch 1 lần. Liệu pháp điều trị gene Hemgenix do hãng dược phẩm CSL phát triển có bao gồm một virus được thiết kế đặc biệt để mang theo một loại gene tới gan, giúp cơ thể sản sinh ra yếu tố IX, thứ bị mất ở cơ thể những người bị mắc chứng rối loại đông máu di truyền B.
"Liệu pháp điều trị gene cho bệnh máu khó đông đã được triển khai trong hơn 2 thập ký. Mặc dù đã có những tiến bộ trong việc điều trị căn bệnh máu khó đông, nhưng việc ngăn ngừa và điều trị các đợt chảy máu có thể gây ảnh hưởng xấu đến chất lượng cuộc sống của người bệnh. Vì thế, sự chấp thuận của FDA cung cấp thêm 1 lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân và cũng thể hiện bước tiến quan trọng trong việc đổi mới phương pháp dành cho các bệnh nhân." - Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học của FDA.
Theo CNN
CHUYÊN MỤC NGHỆ THUẬT LÀM GIÀU BỀN VỮNG
Khóa học Machine Learning cơ bản- Khoa học dữ liệu - AI 
==***==
Khoá học Quản trị Chiến lược Dành cho Lãnh đạo Doanh nghiệp
==***==
Nơi hội tụ Tinh Hoa Tri Thức - Khơi nguồn Sáng tạo
Để tham gia khóa học công nghệ truy cập link: http://thuvien.hocviendaotao.com
Mọi hỗ trợ về công nghệ email: dinhanhtuan68@gmail.com
---
Khóa học Hacker và Marketing từ A-Z trên ZALO!
Khóa học Hacker và Marketing từ A-Z trên Facebook!
Bảo mật và tấn công Website - Hacker mũ trắng
KHÓA HỌC LẬP TRÌNH PYTHON TỪ CƠ BẢN ĐẾN CHUYÊN NGHIỆP 
Khóa học Lập trình Visual Foxpro 9 - Dành cho nhà quản lý và kế toán 
Khóa học hướng dẫn về Moodle chuyên nghiệp và hay Xây dựng hệ thống đào tạo trực tuyến chuyên nghiệp tốt nhất hiện nay. 
Khóa học AutoIt dành cho dân IT và Marketing chuyên nghiệp 
Khoá học Word từ cơ bản tới nâng cao, học nhanh, hiểu sâu 
Khóa học hướng dẫn sử dụng Powerpoint từ đơn giản đến phức tạp HIỆU QUẢ 
Khóa học Thiết kế, quản lý dữ liệu dự án chuyên nghiệp cho doanh nghiệp bằng Bizagi 
Khóa học Phân tích dữ liệu sử dụng Power Query trong Excel 
Khóa học Lập trình WEB bằng PHP từ cơ bản đến nâng cao 
Khóa học Phân tích dữ liệu sử dụng SPSS - Chìa khóa thành công!
Khóa học "Thiết kế bài giảng điện tử", Video, hoạt hình kiếm tiền Youtube bằng phần mềm Camtasia Studio 
Khóa học HƯỚNG DẪN THIẾT KẾ VIDEO CLIP CHO DÂN MARKETING CHUYÊN NGHIỆP 
HƯỚNG DẪN THIẾT KẾ QUẢNG CÁO VÀ ĐỒ HỌA CHUYÊN NGHIỆP VỚI CANVA Hãy tham gia khóa học để trở thành người chuyên nghiệp. Tuyệt HAY!😲👍 
GOOGLE SPREADSHEETS phê không tưởng 
Hãy tham gia khóa học để biết mọi thứ
Khóa học Ba, Mẹ và Bé - Cùng bé lập trình TUYỆT VỜI
Khóa học sử dụng Adobe Presenter-Tạo bài giảng điện tử 
Để thành thạo Wordpress bạn hãy tham gia khóa học 
Khóa học sử dụng Edmodo để dạy và học hiện đại để thành công 
==***== Bảo hiểm nhân thọ - Bảo vệ người trụ cột 
Cập nhật công nghệ từ Youtube tại link: congnghe.hocviendaotao.com
Tham gia nhóm Facebook
Để tham gia khóa học công nghệ truy cập link: http://thuvien.hocviendaotao.com
Mọi hỗ trợ về công nghệ email: dinhanhtuan68@gmail.com
Bảo mật và tấn công Website - Hacker mũ trắng
KHÓA HỌC LẬP TRÌNH PYTHON TỪ CƠ BẢN ĐẾN CHUYÊN NGHIỆP
Khóa học AutoIt dành cho dân IT và Marketing chuyên nghiệp
Khoá học Word từ cơ bản tới nâng cao, học nhanh, hiểu sâu
Khóa học hướng dẫn sử dụng Powerpoint từ đơn giản đến phức tạp HIỆU QUẢ
Khóa học Thiết kế, quản lý dữ liệu dự án chuyên nghiệp cho doanh nghiệp bằng Bizagi
Khóa học Phân tích dữ liệu sử dụng Power Query trong Excel
Khóa học Lập trình WEB bằng PHP từ cơ bản đến nâng cao
Khóa học Phân tích dữ liệu sử dụng SPSS - Chìa khóa thành công!
kiếm tiền Youtube bằng phần mềm Camtasia Studio
Khóa học HƯỚNG DẪN THIẾT KẾ VIDEO CLIP CHO DÂN MARKETING CHUYÊN NGHIỆP
HƯỚNG DẪN THIẾT KẾ QUẢNG CÁO VÀ ĐỒ HỌA CHUYÊN NGHIỆP VỚI CANVA
Hãy tham gia khóa học để trở thành người chuyên nghiệp. Tuyệt HAY!😲👍
GOOGLE SPREADSHEETS phê không tưởng
Hãy tham gia khóa học để biết mọi thứ
Khóa học Ba, Mẹ và Bé - Cùng bé lập trình TUYỆT VỜI
Khóa học sử dụng Adobe Presenter-Tạo bài giảng điện tử
Để thành thạo Wordpress bạn hãy tham gia khóa học
Khóa học sử dụng Edmodo để dạy và học hiện đại để thành công
==***==
Bảo hiểm nhân thọ - Bảo vệ người trụ cột
Tham gia nhóm Facebook
Để tham gia khóa học công nghệ truy cập link: http://thuvien.hocviendaotao.com
Mọi hỗ trợ về công nghệ email: dinhanhtuan68@gmail.com
Nguồn: Tinh Tế
Topics: Công nghệ mới
